マサチューセッツ眼科耳鼻咽喉科の科学者らは、重度かつおそらくは永久に損傷した角膜に対する実験的幹細胞療法の研究開発により、2025年ギズモード科学フェアの受賞者となった。
質問
幹細胞はこれまで治療できなかった眼の損傷の修復に役立つのでしょうか?
結果
今年3月に発表された14人の患者を対象とした小規模な試験で、研究者らは、健康な人の目から幹細胞を採取し、それを使って、もう一方のひどく損傷した角膜の表面を安全に再生することが可能であることを証明した。
術後18ヶ月経過した時点でも、ほぼすべての患者が治療に対して少なくとも部分的な反応を示し、視力の改善が見られました。また、3分の2の患者は角膜表面の完全な回復を経験しました。治療に関連する重篤な副作用は報告されていません。
なぜ彼らはそれをしたのか
角膜（目の透明な外層）が外傷や感染症によって損傷した場合、医師は多くの場合、ドナーから健康な角膜組織を移植する、いわゆる角膜移植によって治療を行います。しかし、外傷があまりにも深刻な場合、角膜表面の幹細胞（輪部上皮細胞とも呼ばれます）が失われてしまうことがあります。これらの細胞が失われると、かゆみ、痛み、角膜の白濁、そして最終的には視力喪失などの症状が現れます。
研究チームのアプローチでは、患者の健常眼から角膜幹細胞を採取し、研究室で培養します。培養された自家角膜輪部上皮細胞（CALEC）は、細胞組織移植片に封入され、もう一方の眼に移植されます。
「角膜幹細胞の欠乏は、世界中で最も一般的な失明原因の一つです。これらの幹細胞は健康な角膜上皮細胞層を作り出し、良好な視力、痛みのない状態、そしてまばたきをするときに快適な目を保つことにつながります」と、 マサチューセッツ眼耳鼻科角膜サービス副所長でプロジェクトリーダーのウラ・ジュルクナス氏はギズモードに語った。「そこで私たちは、幹細胞の欠乏と角膜失明という満たされていない医療ニーズに応えるため、この種の幹細胞療法を開発しました。」
彼らが勝者である理由
ジュルクナス氏によると、輪部幹細胞欠損症の最重症例には、非常に効果的な治療法が存在しない。そのため、CALECは、他に選択肢がなかった多くの人々に希望を与える可能性がある。また、患者自身の成体幹細胞を使用するため、移植に対する拒絶反応や、胚性幹細胞の使用で一般的に懸念されるその他の倫理的懸念を心配する必要がない。
しかし、それだけではありません。これは幹細胞医療の世界に新たな境地を拓くものです。研究者によると、この種の幹細胞療法が眼に用いられるのは米国で初めてです。科学者たちは数十年にわたり、あらゆる不可逆的な損傷の治療薬として幹細胞を研究してきました。CALECや類似の治療法は、このアプローチが意図した通りに機能する最初の真の例となる可能性を秘めています。
次は何？
ジュルクナス氏とチームは現在、CALECの承認について米国食品医薬品局（FDA）と協議中です。承認には、複数の研究施設で実施されるより大規模な試験からの追加データが必要になる可能性があります。また、この治療法のライセンスを取得し、必要に応じて新たな試験を含むさらなる開発資金の調達を行うため、潜在的な商業パートナーとも協議を進めています。
それ以外にも、研究チームはCALEC細胞の保存期間と製造を改善する取り組みを続けています。これは、治療薬をより長距離に輸送できるようにする上で重要になります。
チーム
ジュルクナス氏は、CALECの基盤となる研究に、2006年、つまり約20年前の若手研究者として取り組み始めました。チームは開発の最終段階では企業パートナーと協力することもあります。しかし、CALECが研究室から臨床現場へと至る道のりは、製薬会社からの資金援助なしに歩んできたことは特筆に値します。しかしながら、この道のりには多くの研究者の協力が必要であり、その中には、ジュルクナス氏が研究室で幹細胞をより効率的に培養する方法を学ぶのを当初支援してくれた日本の科学者たちも含まれています。
「膨大な数の研究スタッフの協力を得ました。さらに、レザ・ダナ医師、ジア・イン医師、リネット・ジョンズ医師といった医師の協力も得ています。彼らは（2025年3月の）研究の主任研究者でした」とジャークナス氏は述べた。「これはマサチューセッツ眼科耳鼻咽喉科だけでした。ボストン小児病院、ダナ・ファーバー、そして私たちの契約研究機関であるJAEBセンターには、データ分析と管理、そしてデータの完全性を確保するために必要なあらゆる面で協力していただきました。」
ジュルクナス氏はまた、国立衛生研究所と国立眼研究所から提供された連邦政府の資金援助がなければ、CALEC は決して実現しなかっただろうと指摘した。この資金援助は、現在トランプ政権によって危機に瀕しているのと同じ種類のものである。
「NIHは、医学的に革新的な、つまり新しい治療法を支援していることを改めてお伝えしたいと思います」と彼女は述べた。「私たちはそうした治療法を考え、研究し、開発しているのです。」
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