幹細胞移植の次なるフロンティアは、眼球にまで及ぶかもしれない。本日発表された研究で、科学者たちは、実験的な治療法が、これまで治療不可能だった角膜損傷の患者に効果を発揮したと報告した。
マサチューセッツ眼科耳鼻咽喉科の研究者らが主導したこの研究は、14人の患者を対象とした第I/II相臨床試験です。患者のもう一方の健康な眼から幹細胞を移植するこの治療法は、ほとんどの場合、重度の損傷を受けた角膜の表面を安全に修復し、視力も改善することが明らかになりました。この発見は、従来の治療法が効かない眼損傷に対する新たな治療法につながる可能性があると研究者らは述べています。
角膜は目の最前面にある透明な層で、目を保護すると同時に、光を網膜に焦点を合わせることで、私たちがはっきりと物を見るのを助けます。重傷や感染症によって角膜に傷がついた場合、通常はドナーから健康な角膜組織を移植する（角膜移植）ことで治療できます。
しかし、場合によっては、損傷が広範囲に及ぶため、角膜の角膜輪部上皮細胞（角膜表面の細胞を補充する幹細胞）の供給量が限られているにもかかわらず、その量が枯渇してしまうことがあります。この枯渇は輪部幹細胞欠乏症と呼ばれ、角膜表面に永久的な損傷が残ります。つまり、一般的な角膜移植では永続的な治療は不可能です（幹細胞がなければ、提供された角膜は最終的に劣化します）。
「角膜幹細胞欠乏症は非常に深刻な症状で、角膜が真っ白になり、視力を失うことがあります。そして、激しい痛みと不快感を伴います。これを治療する良い方法は、今のところありません」と、 マサチューセッツ眼科耳鼻咽喉科角膜サービス副所長で、本研究の主任研究者であるウラ・ジュルクナス氏は米Gizmodoに語った。
様々な研究チームが長年にわたり、これらの難症例の解決に取り組んできました。そして今、マサチューセッツ眼科耳鼻咽喉科のジュルクナス氏率いるチームは、その解決に向けて大きな前進を遂げたと考えています。彼らは、患者の損傷していない角膜から健康な幹細胞を安全に採取し、培養する技術を開発しました。培養自己角膜輪部上皮細胞（CALEC）と呼ばれるこれらの細胞は、細胞組織移植片として組み立てられ、その後、患者の損傷した角膜に移植されます。
研究チームは以前、4人の患者を対象にCALEC移植が少なくとも短期的には安全かつ効果的である可能性を示唆する研究を行っていた。火曜日にNature Communications誌に掲載された新たな研究では、研究チームは14人の患者から、術後最大18ヶ月までのデータを収集した。
全体として、患者の92%が1年半後にCALECに対して少なくとも部分的な反応を示し、77%は角膜表面の完全な回復を経験しました（3名の患者は2回目の移植も受け、そのうち1名はその後完全反応を達成しました）。また、すべての患者において視力の少なくともある程度の改善も見られました。また、移植は安全に忍容可能であり、この処置に関連する重篤な有害事象は報告されていません（ただし、1名が数ヶ月後に細菌感染症を経験しましたが、これは慢性的なコンタクトレンズの使用に起因するものでした）。
「多くの患者さんの症状は劇的に改善しました。しかも、以前は治療法がなかった重度の怪我だったにもかかわらず、今では日常生活を送ることができるようになりました」とジャークナス氏は述べた。「ある患者さんは、『本当に人生を取り戻せた』と言ってくれました」
もちろん、この治療法はまだ実験段階です。CALEC移植に反応を示した患者の多くは、視力を大幅に改善するために追加の角膜移植が必要になる可能性が高いでしょう。しかし、研究者によると、これは米国で角膜失明患者に成功した初の幹細胞治療です。
「これは幹細胞治療全般にとって非常に大きな前進となると思います。繰り返しますが、私たちは胚細胞由来の幹細胞を用いているわけではありません。これらは既に私たちの体内に存在する成人由来の幹細胞ですが、私たちはそれを活用し、患者自身の幹細胞を用いて患者自身の体を治療する製品を開発することができるのです」とジュルクナス氏は述べた。
研究者たちは、複数の眼科センターで実施できるより大規模な臨床試験を現在も進めようとしているため、この実験的治療法は今のところ患者に提供されていません。彼らはまた、他のドナーからの幹細胞の培養・移植を可能にするなど、技術のさらなる改良も望んでいます。これにより、両角膜に損傷のある患者にも治療が受けられるようになるでしょう。チームの研究が今後も有望な結果を示し続ければ、CALECや同様の治療法は、かつては治癒不可能とされていたこれらの症例の新たな標準治療となる可能性を秘めています。
