バイアグラというブランド名で最もよく知られているクエン酸シルデナフィルの長い歴史に、新たな章が加わるかもしれない。カリフォルニア大学サンタクルーズ校の研究者たちは、この薬が骨髄移植の実施方法を改善できると考えている。この併用療法により、医師は従来の方法よりも迅速かつ安全に患者から幹細胞を採取できるようになる。しかし、今のところはマウスでの試験にとどまっている。
周知の通り、バイアグラは勃起不全の治療薬として開発が始まったわけではありません。血管を広げる作用（科学者は血管拡張薬と呼ぶ）があることから、もともと高血圧の治療や心臓病による胸痛の緩和に研究されていました。しかし、人体実験では、シルデナフィルの方が男性の勃起を促進する効果が高いことがすぐに明らかになり、「小さな青い錠剤」という名称に改名されました。
しかし、研究著者のカミラ・フォルスバーグ氏によると、シルデナフィルがまた何か別の用途に再利用される可能性があるという。
医療で用いられる幹細胞には様々な種類があります。最も一般的に使用されるのは、骨髄由来の造血幹細胞と呼ばれる幹細胞です。造血幹細胞は、健康な前駆血液細胞や成人血液細胞の供給を再構築するために用いられます。現在、医師は骨髄移植のための幹細胞をドナーの血流から採取するのが一般的です。しかし、通常、十分な数の幹細胞が体内に存在しないため、患者は骨髄の成長を促すために数日間薬を服用する必要があります。
この方法はほとんどの場合に効果がありますが、常に効果があるとは限りません。また、この薬には厄介な副作用があるため、既に病気を抱えている人、高齢者、鎌状赤血球症の患者など、一部の人には全く使用できません。これは特に重要な点です。なぜなら、医師は患者自身の幹細胞を移植に用いることもできるため、ドナーの細胞を拒絶するリスクを回避できるからです。
フォルスバーグ氏と他の研究者らは、血管の多孔性を高める薬剤を使用することで採取プロセスをスピードアップできるという証拠を以前に発見しており、それが最新の研究結果につながった。この研究結果は木曜日に「ステムセル・リポート」誌に掲載された。
「その目的は、既知の承認済みの血管薬を再利用して、造血幹細胞と造血前駆細胞を骨髄から血液へと誘導できるかどうかをテストすることで、これが正しいことが判明しました」と彼女はメールでギズモードに語った。
マウスを用いた実験では、シルデナフィルを、骨髄増殖を促進するものの単独では効果が不十分なプレリキサフォールという別の薬剤と併用しました。これらのマウスでは、この併用療法では標準治療ほど多くの幹細胞を採取できませんでしたが、研究チームは移植を成功させるのに十分な量の幹細胞を、通常5日間かかるところ、わずか2時間で採取することができました（採取までの期間はマウスとヒトで同じです）。
「私たちの2剤戦略は、標準的な治療よりもはるかに迅速で、侵襲性が低いです」とフォルスバーグ氏はメールでギズモードに語った。「そして、より短くシンプルな治療によって、健康なボランティアに幹細胞を提供してもらいやすくなるのではないかと考えています。」
鎌状赤血球症の患者にとって、シルデナフィルは症状の治療に役立つだけでなく、近い将来非常に役立つ可能性のある自己移植の準備にも役立つ可能性があると彼女は付け加えた。近年、科学者たちは鎌状赤血球症患者の幹細胞を採取し、遺伝子編集によって健康な状態にした後、再び移植することで血液細胞を活性化させる実験を行っており、これは効果的な治療法として初期段階で一定の成功を収めている。フォルスバーグ氏の手法が、より大きな動物実験、そして最終的にはヒトでの臨床試験で有望性を示し続ければ、この治療を受けられる鎌状赤血球症患者の数を増やす可能性があると彼女は述べた。
フォルスバーグ氏の研究室は直接ヒトを研究しているわけではないが、近い将来、ヒトを研究している医師たちに連絡を取り、共同で臨床試験を行う予定だと彼女は述べた。どちらの薬も既にFDAの承認を受けているため（シルデナフィルの場合は特許が切れており、価格も安い）、この研究は通常よりも早く進むはずだ。その間、彼らの研究は、科学者が古い薬の研究を続けることがなぜ重要であるかを示す好例になると彼女は述べた。
「バイアグラは長年存在していましたが、この適応症に使用できるとは明らかではありませんでした」と彼女は述べた。「ですから、私が学ぶべき教訓は、一方では予期せぬ発見に目を向け、他方ではその応用に目を向けた基礎研究が、生産的で刺激的な成果をもたらす可能性があるということです。」
